網膜分離症の掲示板
網膜分離症と遺伝子治療 - ゆうた
2015/08/10 (Mon) 19:11:04
みなさんこんにちは、ゆうたと申します。
２５歳の男性で都内在住のサラリーマンです。
先天性網膜分離症で現在矯正視力は右0.3左0.2です。
昨今遺伝子治療の分野で幾つかのニュースを目にする事がありましたので共有させて頂ければと思います。
1日本人網膜変性症の遺伝子診断ネットワークの構築
内容は網膜変性症に関する遺伝子データを集めて今後の遺伝子治療に向けた研究データを集めるのが目的の臨床研究みたいです。
以下、UMIN大学病院医療情報ネットワーク研究センターの街頭記事へのリンクです。
https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr.cgi?function=brows&action=brows&type=summary&language=J&recptno=R000021468
2Applied Genetic社 網膜分離症遺伝子治療の治験開始をFDAに申請
BioTodayと言う自然科学関係のニュースサイトの記事です。残念ながら有料会員登録をしないと見れない記事なので中身はよくわかりませんが、どうやらアメリカの製薬会社が遺伝子治療の臨床治療薬をFDAアメリカ食品医薬品局へ申請をしたという内容のようです。ちなみにFDAの認可は日本に比べるとかなり短い期間で得る事ができるようです。
以下、ニュースサイトのリンクです。
https://www.biotoday.com/view.cfm?n=67236
3バイオジェン、アプライド・ジェネの遺伝子薬取得
ウォールストリートジャーナルウェブ版の記事です。
バイオジェンとはアメリカ大手製薬会社だそうです。X連鎖性網膜分離症（XLRS）の臨床試験用治験薬と、X連鎖性網膜色素変性症の前臨床試験（動物実験）用薬剤をめぐるライセンス供与に関する内容のようです。
以下、ニュースサイトのリンクです。
http://jp.wsj.com/articles/SB10468926462754674708104581084863437806064
4アバランシェ・バイオテクノロジーズ（アメリカの企業）
以下、ヤフーファイナンスの企業情報より米国のバイオ医薬品会社。眼科疾患用の新規遺伝子治療薬の発見、開発および商業化に従事。主な製品は、滲出型加齢黄斑変性症の遺伝子治療薬｢AVA-101｣やX染色体連鎖性網膜分離症(XLRS)の遺伝子治療薬｢AVA-311｣。本社は、カリフォルニア州メンロ・パーク。
リンクです。
http://stocks.finance.yahoo.co.jp/us/profile/AAVL
僕は医療知識も化学の知識も全くないただのサラリーマンなのではっきり言って書いてある内容はほとんどわかりません。この記事にある遺伝子治療が果たしてどれほど効果の期待できるものなのか？アメリカで盛んな動きがあるが日本に住む私たちにどのような影響があるのか？いつ頃、具体的な治療方法として確立されるのか？そもそも遺伝子治療は可能なのか？
わからない事だらけですが、少なくとも今後の動向を見守る価値はある内容かとは思います。
Re: 網膜分離症と遺伝子治療 - 管理人
2015/10/15 (Thu) 14:38:31
こんにちは！ゆうたさん
管理人です。
大変お返事が遅くなって申し訳ありません。
投稿ありがとうございます。
一度確認させていただいて、内容が難しくて、そのままになっておりました。
私も拝見させていただたのですが、詳しい内容を理解できてないとは思うのですが、本当にこのような最新の技術で、
研究がされていることを知るのは、
親としても心の支えになります。
自分ではなにもできないのですが、どうにか、このような専門的な研究が進んで、網膜分離症についても、遺伝子治療がすすめばいいのに、と切に願っています。
ほんとうになにもできなくてもどかしいけど、なんとか、医学が進歩しますように、祈って、自分の仕事を頑張らねば、と思う次第です。
投稿ありがとうございます。
これからもどうぞ宜しくお願い致します。
Re: 網膜分離症と遺伝子治療 - はる
2015/11/09 (Mon) 16:54:29
ゆうたさん、こんにちは。
息子2人が網膜分離症です。
日々悩むことも多々ありますが、こういった記事は本当に希望になりますね。将来のことを考えると、心配でたまらなくなります。この遺伝子治療がうまくいことを願うばかりです。
その後、10月5日に同サイトで臨床試験について何か進展があったようですね。
残念ながら有料会員しか見れませんが、早くこの治療法が確立されたらと思います。また色々と情報交換よろしくお願いします。
Re: 網膜分離症と遺伝子治療 - ゆうた
2015/11/13 (Fri) 22:00:31
管理人さん、はるさん
こんにちは、コメントありがとうございます。
正直僕も内容はよくわりませんが、遺伝子治療は前進しているって事は確かな事なのでしょうね。
はるさんの書いてくださった内容は以下の記事の事ですよね？
AGTC社 網膜分離症遺伝子治療の有望な前臨床試験結果を論文報告
URL:https://www.biotoday.com/view.cfm?n=70685
全文は見る事ができないのですが、前臨床試験と書いているので、動物実験などの段階なのだと推察されます。アメリカのFDAは認可までのスピードが日本とは比べものにならないほど早いらしいのですが、仮に順調に進んでも実用化までは後数年はかかるのではないかと思います。1日でも早くと願うばかりです・・・
網膜分離症とは異なりますが、こんな記事もありました。
ｉＰＳ細胞臨床研究“経過は良好”
URL:http://www9.nhk.or.jp/nw9/marugoto/2015/10/1002.html
目は外部からも観察が容易なためiPS細胞を用いた治療では異変が起きた時にすぐに発見できるというメリットがあるそうです。つまり、目の疾患は遺伝子治療において最も進歩が早いとも言えると思います。
本来なら、僕が調べた情報を主治医の先生に質問してみればもっといろいろわかるのでしょうが、「もしも僕が思っているような効果が得られない内容だったら。」「僕が生きているうちには実現できないような内容だったら。」と言う内容だったら希望を失ってしまうような気がして怖くてなかなか一歩を踏み出せないでいます。
また、進展があればこちらに投稿したいと思います。
よろしくお願いします。
Re: 網膜分離症と遺伝子治療 - 管理人
2015/11/24 (Tue) 17:58:18
はるさんゆうたさんこんにちは！
情報をありがとうございます。
ゆうたさんお気持ちわかります。
希望は本当に大切です。
このような情報を知ることも私達にとって希望です。
私も不安になってしまうことがありますが、そんなときは、後悔と取り越し苦労は絶対してはしない、と念じています。
まだ起こってないことを不安に思ってもしかたない。
最近変な天気で、11月ですが11月らしくないですね。
お体に気をつけて、お仕事がんばってくださいね！
Re: 網膜分離症と遺伝子治療 - ゆうた
2018/04/24 (Tue) 22:14:55
管理人さん、皆様、お久しぶりです。
以前、網膜分離症の遺伝子治療について投稿をしたゆうたと申します。
現在アメリカで行われている臨床試験の現状を久々に調べてみました。
１、治療薬を開発しているAGTC社のページ
URL:https://agtc.com/programs/xlrs/
FDAの臨床試験のフェーズは４つあるようで、現状フェーズ２が終了したようです。中間報告のようなPDFを見つけたのですが、正直内容がよくわかりません。ただ、Facebookの公式ページでも定期的に網膜分離症の内容を紹介しているので、期待したいところです。
２、U.S. National Library of Medicine（アメリカ国立医学図書館）の当該研究に関するページ
URL:https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02416622
正直英語は苦手なので、こちらもいまいち内容が理解できないのですが、どうやら2018年10月までに臨床試験のデータを取り2022年10月に研究が終了する予定のようです。
そして、臨床試験は子どもからシニアまで対象としているようです。
３、AGTC社へメールで問い合わせを行った結果
ページを見てもよくわからなかったのでメールで問い合わせをして見ました。
臨床試験の対象となるのは米国及びカナダに在住している患者に限定されるようです。現状日本を含めアジアでの臨床試験の予定はないそうです。
現在の研究進行状況についてはHPを見てください。との事でした・・・
とりあえず、研究は継続されており、今年１０月以降に何らかの報告が上がる可能性があるという点では期待をしています。
Re: Re: 網膜分離症と遺伝子治療 - はる
2018/05/06 (Sun) 23:26:38
ゆうたさんお久しぶりです。
いつもご自身の経験や治療法のこと、また補助具等の情報を書き込んでいただき感謝です。こういう情報、ほんの少しでもあれば将来希望が持てます。不安は多々ありますし、時々深く考えてしまい、落ち込むこともあります。
でも先のことなんてまだわからないですよね！治療法だって研究されてるし、弱視の人が生活する上で不便にならないような補助具だって日々進化することもあると思います。
いつも、励みになります！ありがとうございます！
Re: 網膜分離症と遺伝子治療 - ゆうた
2018/05/08 (Tue) 23:31:25
はるさん
お久しぶりです。コメントありがとうございます。
僕が子どもの頃は治療法が見つかる可能性なんてないと思っていました（治療法はないと聞かされていました）。それが、この数年で遺伝子治療の可能性が見出されアメリカでは臨床試験まで進んでいます。視覚補助具だって単眼鏡やルーペから進化が進みeSightのようにすでに実用化されているものもあり、遥かに便利になってきています。
正直、僕も不安や剥離への恐怖でいっぱいになる事もあります。でも、未来に希望も持っています。どっちにしてもこの病気と向き合って生きていかなければいけないですから、どうせなら希望を持ちたいですよね。
ただ、なかなか情報が集まらないというのが難点ですね。これからも出来る限りたくさんの情報を集めて、お伝えしていきたいと思います。
Re: 網膜分離症と遺伝子治療 - ゆうた
2019/03/07 (Thu) 21:30:30
残念なニュースです。
網膜分離症の遺伝子治療の臨床治験は失敗に終わったようです。
研究開発を行なっていた米AGTC社よりニュースリリースが出ておりました。
URL:
http://ir.agtc.com/news-releases/news-release-details/agtc-announces-topline-interim-six-month-data-phase-12-x-linked
問い合わせをしてみましたが当然の事ながらニュースリリース以上の情報は得られませんでした。結論から言うと薬を投与して6ヶ月経っても効果が得られなかったというものです。
先日、加齢黄斑変性の遺伝子治療がスタートするという記事も見つけました。人工ウイルスを使用するそうなので、網膜分離症の遺伝子治療ともちょっと共通する点もあるように感じます。
今回は悲しいニュースでしたが、きっとさらに医学が進歩すればまた新たな研究開発につながると僕は信じています。
Re: 網膜分離症と遺伝子治療 - 管理人
2019/03/13 (Wed) 11:33:25
ゆうたさんこんにちは。お久しぶりです。
ニュースのお知らせありがとうございます。
どのような原理での治療なのかは私には理解できませんが、なんらかの治験が行われていることはすごいですね。
私も、新しい医学の常識で何らかの動きがあることを信じています。ありがとうございます。
Re: Re: 網膜分離症と遺伝子治療 - はる
2019/03/16 (Sat) 20:17:20
ゆうたさん、管理人さんお久しぶりです。
遺伝子治療、期待してたんですがダメだったんですね。
やはり、難病指定されてるくらいなのでそう簡単には治療法も
確立されないですね。残念ですが、近い将来に治療法が見つかる
ように祈るほかないですかね、、
子供も高校生になり将来のこと、進学や就職を具体的に考える時期に
差し掛かってきました。
自動車免許取得も難しい、かといって視覚障害者手帳を取得する
ほど視力が悪いでもない。
それを踏まえた上で、この先の大学進学や就職活動を考えていかない
といけないですね。やるのは本人ですが、親としては何かしらの
手助けをしてあげたいです。
治療法から話がそれてしまいましたが、治療法や進学や就職と
情報のアンテナを常に張っておきたいなと思ってます。
ゆうたさん、色々と情報をいつもありがとうございます。
Re: 網膜分離症と遺伝子治療 - 管理人
2019/04/16 (Tue) 10:25:45
はるさんお久しぶりです。すみません、遅くなってしまい。
もう高校生なんですね！おめでとうございます。
うちも5年生になって、再来年は中学生かと思うと、部活をどうしようと考えています。はるさんところは部活はされましたか？
あと、だんだん大きくなって、本人にどう伝えよう、って考えるようになりました。
確かに通常の生活に支障はない、でも、自動車免許のこと、どう伝えよう、そろそろいろいろな意味も分かり、私も同じくどうしよう、どう支えようと考えています。。。